존경하는 정의당 국회의원님께

안녕하세요? 저는 혈우병을 가지고 있는 5살혈우병 아이 엄마입니다.

먼저 혈우병은 현재 희귀난치성 질환 중 하나입니다.

우리 몸의 혈액에는 출혈 시 지혈에 참여하는 응고인자가 1번부터 13번까지 있습니다.

이 중 하나의 응고인자가 부족 또는 결핍 시 출혈 시 지혈에 어려움을 갖게 되는 혈우병 진단을 받습니다.

혈우병 환자는 외부 충격이 없이도 몸의 근육, 관절, 장기, 뇌출혈 등이 발생합니다.

혈우병 환자는 이러한 자연 출혈을 예방하기 위해 출혈 되기 전에 미리 각자 체중에 맞는 응고인자를 투여하여 최소한 자연 출혈을 예방하기 위해 의료진과 같이 노력하고 있으며 현재 혈우병 환자들이 사용하는 응고인자로 예방요법을 하기 위해서는 매주 2~3회 혈관주사를 통해 응고인자를 미리 보충해주어야 합니다.

이러한 치료를 예방요법이라 하는데 나이가 어린 신생아 또는 어린아이들의 경우 혈관이 잡히지 않아 전문 간호사 선생님들도 한 번 주사하는데 혈관을 잡지 못해 여러 번 주사바늘을 아이의 손과 팔에 찌르는 것이 일상입니다.

현재 혈우병 환자는 이러한 혈관주사를 평생 하며 살아야 합니다.

아이는 생후 6개월부터 혈우병진단을 받고 주사를 맞는데 죽을힘을 다해서 주사를 거부하는 아이와 간호사선생님 저와 아이아빠 다섯명이 달라붙어서 한겨울에 에어컨 켜가며 맞습니다.

이것도 몇일뒤면 다시 혈관주사를 맞아야 하고 정도가 심한출혈은 하루에 한번내지 두번씩 매일맞아야 합니다. 일반인들은 혈관주사를 마주 맞을일도 없을뿐더러 혈관이 터지더라도 금방 회복이되는데 비해 혈우병아이들은 혈관이 터지면 이게 다시 혈관주사를 맞으려면 시일이 더 걸립니다.

한달에 8회분내지 12회분(주3회약,주2회약처방횟수가다름)의 예방요법약을 받아와도 약이모자라 추가처방받고 또추가처방을받습니다. 그만큼 현재의 응고주사로는 출혈을 맞을수도 없고 출혈을 잡기위해 많은 약을 여러번에 걸쳐서 맞아야 합니다.

우리몸에 혈관은 많지만 정맥주사를 맞을수 있는 혈관은 그리 많지 않습니다. 더군다나 어린아이들은요,

일주일에 2~3번맞으면 예방되지만 그래도 출혈을 잡진 못하더라구요. 다치고 다치고 온집을 안다치게 해놔도 다쳐서 또맞고 또맞고 아이는 스스로 피에 예민해졌습니다.

그러던 와중에 헴리브라 기부프로그램이라는 것을 통하여 현재 무상공급 받아서 사용중인데 정말 행복이란게 이런건가 싶습니다. 현재 3개월정도 되었습니다. 아이는 더 이상 출혈이 없습니다.

아이가 다치지 않아요 코피가 나도 잘멎구요 헴리브라를 맞는동안 정맥주사를 맞을 일이 없네요. 기존의 혈관주사로는 예방요법으로 일주일에 2번 맞아도 출혈이 생기고 멍이 들고 관절출혈, 근육출혈 ,멍울, 붓기, 코피, 등등으로 계속 맞아야합니다. 헴리브라는 그렇지않네요. 헴리브라를 맞고 줄줄흐르는 코피도 금방 멎고 관절이나 여타 출혈이 없습니다. 일반아이와같이 멍이들어도 금방 괜찮아 집니다.

기존응고주사대비 90%이상정도 효과가 더좋습니다. 매일매일 아이온몸은 구석구석확인하는 저는 한눈에 바로 헴리브라의 효과가 티가 나더라구요.

심평원분들 이런거 확인하시나요? 이렇게 효과가 좋은데 왜 안되나요?

항체는 해주고 왜 비항체는 안되나요?

헴리브라가 비싼 것은 사실입니다.

하지만 현재 응고주사로는 맞고 맞고 맞아도 출혈이 지속되어서 경제적으로 따져도 헴리브라가 더 비싸지않습니다.

이렇게 좋은약은 왜 왜 심평원은 검토만하고 있습니다.

그것도 1년여 넘게요 ...2년이 다되어갑니다.

헴리브라는 1달에 1번만 피하로 주사하여 출혈을 예방하는 피하주사“헴리브라”가 몇 년 전 출시되어 현재 100여 개국 이상에서 혈우병 환자들이 사용 중이고, 국내는 혈우병 환자 중 응고인자 항체가 있는 일부 환자들에게 허가되어 사용 중이며 대부분의 혈우병 환자들은 아직도 피하주사“헴리브라”를 사용하지 못하고 있습니다.

혈우병 환자는 자연 출혈을 막기 위해 1주일에 2~3번씩 보이지도 않는 혈관에 주삿바늘을 찔러야 하는데 그 고통은 아이들이 참아 견디기 힘든 고통입니다.

새롭게 출시되어 사용 허가를 기다리고 있는 피하주사“헴리브라”는 아이들의 혈관에 주사바늘을 찌르지 않아도 되고 그 효과 또한 전 세계적으로 검증되었으며 우리나라 또한 피하주사 “헴리브라” 임상과 일부 응고인자 항체 환자들의 사용 경험으로 그 효과와 안전성이 입증되었습니다.

피하주사“헴리브라”를 투여한 환자를 치료하는 교수님들의 의견을 들어보면 효과가 너무 좋아서 헴리브라 투여 후 1년 동안 단 한 번도 출혈이 없다 하고, 환자나 의료진 모두 만족하고 있습니다.

윤석열 대통령 후보 시절 24번째 공약에서 희귀질환의 건강보험 빠르게 적용, 접근성을 강화하겠다고 공약했지만, 현재까지도 이뤄지지 않고 있습니다. 정부가 바뀌고, 1년이 지났지만 언제 사용할 수 있을지, 계획조차 알 수 없습니다.

희귀난치성 질환 환자일수록 치료제의 접근성을 강화해주는 것이 정부의 역할이라고 생각합니다.

혈우병 치료제 피하주사 헴리브라를 환자들이 사용하기 위해서는 심사평가원 약제 관리실에서 자료를 검토 후 건강보험공단으로 자료가 전달되어야 공단과 제약사가 약가 협상 후 환자들이 피하주사(헴리브라)를 사용할 수 있게 되는데 심사평가원 약제 관리실은 환자들의 간절함을 외면한 채 일의 진행을 전혀 하지 않고 있습니다.

피하주사(헴리브라) 사용 허가를 기다린 지 1년여 동안 자료를 가지고 일을 지연시키고 있는 심사평가원 약제 관리실은 정부산하 기관으로 국민의 건강과 안녕을 위해 일을 해야 하는 책임감을 저버리고, 현 기득권 제사에 편에 서서 국민을 그리고 치료가 간절한 혈우병 환자들의 치료를 외면하고 있습니다.

심사평가원 약제 관리실이 현 기득권 제약사 편이 아닌 국민의 목소리, 환자들의 간절한 소망을 들어주고 국민의 건강을 위해 일할 수 있도록, 존경하는 더불어민주당 강선우 의원님의 깊은 관심을 호소합니다.

보험재정을 고려해야 할 심사평가원 약제 관리실은 기득권 제약사들의 편에 서서 오히려 보험재정을 낭비하는 모습을 보여 국민의 한 사람으로서 정부를 신뢰하고 정부 정책에 참여해야 하는 국민에게 오히려 불신을 조장하고 정부의 행정을 불신하는 결과를 초래하고 있습니다.

대한민국 2,500여 명의 혈우병 환자들을 위해 간곡히 호소합니다.

우리나라 혈우병 환자들이 효과적인 치료를 통해 사회의 일원으로 살아갈 수 있도록 혈우병 환자들의 목소리를 들어주십시오.

기득권 제약사 편에 서서 혈우병 환자들의 목소리를 외면하는 심사평가원 약제 관리실의 잘못을 바로잡아 주시길 간절히 호소합니다.

이미 전 세계 100여 개국에서 수년 전부터 쓰이고 있는 헴리브라를 세계 선진국 중 하나인 대한민국에서 아직 투여받지 못한다는 건 국격에도 문제가 있고, 국민이 정부를 신뢰하지 못하는 불행한 현실을 바로 잡아 주시길 호소합니다.

하루속히 심사평가원 약제 관리실에서 자료가 건강보험공단으로 넘어가 혈우병 환자들이 혈관주사가 아닌 피하주사를 사용할 수 있도록 도와주세요.

감사합니다.

2022.09.05일